今日，美國FDA宣布，批準默沙東（MSD）公司開發(fā)的重磅PD-1抑制劑Keytruda，治療特定高風險非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者。這些患者攜帶原位癌（CIS），對卡介苗（BCG）療法沒有響應，不愿或不能接受膀胱切除術。默沙東公司的新聞稿指出，這是獲批治療這類患者的首款PD-1抑制劑。
在全球范圍內，每年大概有43萬人被診斷出患有膀胱癌，它是全球第九大常見癌癥。NMIBC患者的癌細胞位于膀胱內或者已長入膀胱內腔，但尚未擴散至肌肉或其它組織中。大約75%的膀胱癌患者在確診時患有NMIBC。卡介苗（BCG）是治療這類患者的標準療法。但是一旦BCG療法失效，治療指南的推薦是進行手術切除整個膀胱和周圍組織。在男性中，切除前列腺非常常見，而在女性中，手術可能會切除子宮、輸卵管、卵巢和宮頸。這對患者的生活質量產生極大影響，因此患者急需手術療法以外的創(chuàng)新治療選擇。Keytruda是默沙東公司開發(fā)的重磅PD-1抑制劑。它已經獲批治療20多項適應癥，其中包括治療晚期或轉移性尿路上皮癌患者。將Keytruda的應用范圍擴展到早期癌癥患者是默沙東的重要研發(fā)策略之一。Keytruda治療NMIBC也是這一策略的體現(xiàn)。Keytruda治療NMIBC的監(jiān)管申請也獲得了FDA的優(yōu)先審評資格。
這一批準是基于名為KEYNOTE-057的多中心單臂臨床試驗的結果。它包含148名高風險NMIBC患者，其中96名攜帶對BCG沒有響應的原位癌。試驗結果表明，在96名對BCG無響應的高危患者中，Keytruda達到41%的完全緩解率（95% CI：31，51），達到完全緩解的患者中，中位緩解持續(xù)時間為16.2個月。46%的患者完全緩解時間超過12個月。
參考資料：
[1] FDA approves pembrolizumab for BCG-unresponsive, high-risk non-muscle invasive bladder cancer. Retrieved January 8, 2020, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-bcg-unresponsive-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer
