PNH是一種獲得性、威脅生命的血液罕見病,其特點(diǎn)是破壞紅細(xì)胞(溶血性貧血)、血凝塊(血栓形成)、受損的骨髓功能,以及罹患白血病的風(fēng)險(xiǎn)。這種疾病是由于基因突變導(dǎo)致原本正常存在于紅細(xì)胞(RBCs)表面,與補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)的替代通路(AP)相互作用的關(guān)鍵CD55和CD59受體缺失,導(dǎo)致替代通路激發(fā)的補(bǔ)體反應(yīng)通過血管內(nèi)溶血作用將紅細(xì)胞摧毀。目前,PNH的主要治療方法是通過C5補(bǔ)體抑制劑來抑制C5蛋白。但在接受C5抑制劑治療的過程中,高達(dá)75%的PNH患者會(huì)出現(xiàn)貧血,部分患者還需要接受輸血治療。
名為PEGASUS的試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī),多中心,含活性對(duì)照組的3期臨床研究,共有80名PNH成人患者參與其中。這些患者先接受為期四周的eculizumab和pegcetacoplan的治療,而后在隨機(jī)分別接受eculizumab或pegcetacoplan的治療。試驗(yàn)結(jié)果顯示,治療16周后,接受pegcetacoplan治療患者的平均血紅蛋白水平較活性對(duì)照組中患者改善了3.8g/dL。此外,pegcetacoplan治療組中患者在慢性疾病療法功能評(píng)估(FACIT)-疲勞評(píng)估量表得分等關(guān)鍵性次要終點(diǎn)方面也有較好的表現(xiàn)。該試驗(yàn)的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在未來的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
參考資料:
[1] Apellis Reports Positive Top-line Results from Phase 3 Head-to-Head Study of Pegcetacoplan (APL-2) Compared to Eculizumab in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH),Retrieved January 07, 2020, from http://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-reports-positive-top-line-results-phase-3-head-head
[2] PEGASUS Phase 3 Positive Top-Line Results Conference Call January 7, 2020,Retrieved January 07, 2020, from http://investors.apellis.com/static-files/7dca496d-949d-4be0-9395-47b72305b18b