2020年生物醫(yī)藥行業(yè)會(huì)有怎樣的發(fā)展趨勢(shì)？

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2019年，“令人震驚”（shocking），“驚人的逆轉(zhuǎn)”（stunning reversal）…這些詞是美國(guó)媒體對(duì)渤?。˙iogen）公司爆出重磅新聞的描述。2019年10月23日，渤健和衛(wèi)材（Elsai）公司聯(lián)合宣布，在與FDA和專家討論之后，計(jì)劃在2020年遞交治療阿爾茨海默病的在研新藥aducanumab的生物制品申請(qǐng)（BLA），并將繼續(xù)與歐洲，日本等其它國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)繼續(xù)協(xié)商。盡管，在2019年3月，兩家公司曾宣布，根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)督委員會(huì)的建議，終止對(duì)aducanumab的3期臨床試驗(yàn)。但現(xiàn)在，兩家公司表示，通過(guò)對(duì)包含更多患者的數(shù)據(jù)集的分析，發(fā)現(xiàn)在名為EMERGE的臨床試驗(yàn)中，劑量為10 mg/kg的aducanumab能夠顯著改善患者認(rèn)知能力。同時(shí)在名為ENGAGE的臨床試驗(yàn)中，持續(xù)接受劑量為10 mg/kg的aducanumab的部分患者的認(rèn)知能力也得到了提高。

2019年10月，來(lái)自Broad研究所的CRISPR大牛劉如謙（David Liu）教授團(tuán)隊(duì)公布了一種名為先導(dǎo)編輯（Prime Editing）的新型基因編輯技術(shù)，有望修復(fù)大約89%的已知人類致病變異。其核心之一是一種由Cas9蛋白與逆轉(zhuǎn)錄酶（reverse transcriptase）融合而成的特殊蛋白。該技術(shù)的另一個(gè)關(guān)鍵是一種特殊的gRNA，它被研究人員們稱為“pegRNA”。與普通的gRNA不同，這種pegRNA不但能夠結(jié)合想要進(jìn)行編輯的特定DNA區(qū)域，還自帶“修改模板”。此前，由劉教授參與創(chuàng)辦的首家利用CRISPR單堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)全新療法的Beam Therapeutics公司在其招股書(shū)中列出了12種在研項(xiàng)目，可治療的疾病領(lǐng)域包括β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞貧血癥，以及急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）和急性髓系白血?。ˋML）。Beam表示，大多數(shù)臨床前項(xiàng)目已經(jīng)在實(shí)驗(yàn)室中證明了“治療相關(guān)”的細(xì)胞堿基編輯技術(shù)。2020年，其目標(biāo)是在動(dòng)物中驗(yàn)證并測(cè)試細(xì)胞堿基編輯技術(shù)。如果一切順利，可能會(huì)在2021年啟動(dòng)多個(gè)人體試驗(yàn)的項(xiàng)目申請(qǐng)。