今日，益普生（Ipsen）中國(guó)宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)其醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式），用于在手術(shù)或放射治療后血液中生長(zhǎng)激素（GH）和胰島素樣生長(zhǎng)因子-1（IGF-1）水平仍然異常時(shí)，或不能進(jìn)行外科手術(shù)或放射治療的肢端肥大癥的治療。據(jù)悉，這是全球多項(xiàng)指南和共識(shí)推薦的生長(zhǎng)抑素類似物(SSA)緩釋劑之一。
很多人應(yīng)該聽說過或見過肢端肥大癥，患者的臨床表現(xiàn)包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，還包括垂體腺瘤壓迫癥狀如頭痛、視力下降，視野受損、垂體功能減退等。同時(shí)，心腦血管系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)和骨關(guān)節(jié)等均可能受累于該病，從而引起并發(fā)癥。此外，肢端肥大癥患者患結(jié)腸息肉、結(jié)腸癌、甲狀腺癌、肺癌等風(fēng)險(xiǎn)也可能增高，心血管系統(tǒng)并發(fā)癥是其最常見的死因。這是一種起病隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌疾病，95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致。該病發(fā)病率和診斷率較低，很多患者就診時(shí)病程可能已達(dá)數(shù)年甚至10年以上。根據(jù)益普生新聞稿信息，肢端肥大癥病人的死亡率是同齡人群的1.3-1.9倍。這款新獲批的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）是技術(shù)上的一種改革，屬于第一種即用的基于自組裝納米管技術(shù)的緩釋制劑。目前產(chǎn)品有60mg、90mg及120mg三種規(guī)格。研究數(shù)據(jù)顯示：生化控制好的患者可實(shí)現(xiàn)以120mg劑量每6周或8周一次延長(zhǎng)注射間隔的方式給藥。
目前，手術(shù)治療是肢端肥大癥的首選治療方案，目前手術(shù)的總體治愈率為65％左右。如果術(shù)后生化未緩解，病人需要接受包括藥物、放射等綜合治療，在藥物選擇方面可以選擇包括醋酸蘭瑞肽緩釋注射液在內(nèi)的多種藥物。益普生中國(guó)總經(jīng)理陳家麟表示：“益普生致力于在罕見病領(lǐng)域內(nèi)為中國(guó)患者提供先進(jìn)的治療方案。我們深入了解肢端肥大癥患者在治療方面未被滿足的需求，希望為臨床醫(yī)生和患者帶來更多的治療新選擇，幫助更多的患者提升生活質(zhì)量。同時(shí)我們感謝政府對(duì)于罕見病政策的推動(dòng)，在未來的3-5年我們會(huì)盡力將更多治療罕見病甚至極罕見病的創(chuàng)新產(chǎn)品更快地引進(jìn)中國(guó)，在以患者為中心的原則指引下，不遺余力地與各方攜手應(yīng)對(duì)中國(guó)罕見病的挑戰(zhàn)，讓罹患疾病的患者不在無望中繼續(xù)等待。”
