編者注：近年來，很少有療法比基因療法更能讓人興奮，但它的局限性也讓業(yè)界科學(xué)家們感到苦惱。現(xiàn)在，AAV病毒載體的一種替代品出現(xiàn)了，它或?qū)砘虔煼ǖ摹靶录o(jì)元”。
今日，著名生物醫(yī)療風(fēng)投機(jī)構(gòu)Flagship Pioneering宣布斥資5000萬美元，推出一家名為Ring Therapeutics的公司，主攻新型基因療法。據(jù)稱，該公司的技術(shù)有望解決當(dāng)前基因療法的局限性。
基因療法是這幾年的熱門領(lǐng)域，也是未來有望迎來騰飛的一片廣闊天地。過去的幾年間，諸多醫(yī)藥公司致力于開發(fā)基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因療法，治療多種疾病。這種病毒通常不會(huì)引起其它疾病，安全性上較好，但它也同樣有很多的局限性。例如在某些患者中，這類病毒會(huì)引起免疫反應(yīng)，限制基因療法的治療；其次，由于免疫系統(tǒng)已經(jīng)記住了這些病毒的樣子，會(huì)對再次進(jìn)入人體的病毒進(jìn)行清除，因此倘若使用基因療法的患者沒有達(dá)到治療效果，也不能再次接受治療；第三，這種病毒只能靶向非常有限的細(xì)胞類型，而無法靶向很多重要的細(xì)胞，從而限制了可治療疾病的種類。
而Ring的開發(fā)策略則是解決這些局限性，更好地治療有需要的患者。Ring成立于2017年，當(dāng)時(shí)該公司的科學(xué)家提出一個(gè)疑問，“我們?nèi)绻軌蚶靡环N能與人類共生的病毒，開發(fā)出可根據(jù)患者需要，多次提供治療的基因療法那該有多好？”
圖片來源：Sigrid Knemeyer and Cesar Arze帶著這一疑問，他們便開始在各種組織中尋找可以解決這一問題的病毒。最終，他們發(fā)現(xiàn)了一類稱為指環(huán)病毒屬（Anellovirus）的神秘病毒。通過對1000多種此類病毒生物學(xué)特性的研究，他們驚喜地發(fā)現(xiàn)這類病毒不但對人體無害，還可以在細(xì)胞內(nèi)停留較長的時(shí)間，且不會(huì)激發(fā)免疫反應(yīng)，這使其成為可多次提供治療的潛在給藥系統(tǒng)。Ring的總裁Rahul Singhvi先生表示，這種病毒是AAV載體的首個(gè)替代品。
利用這種病毒，他們開發(fā)了一種叫做Anellovector的技術(shù)平臺，并基于這一平臺構(gòu)建了豐富的候選產(chǎn)品組合，這些產(chǎn)品具有克服免疫反應(yīng)障礙，精準(zhǔn)靶向疾病部位，并可根據(jù)患者需求進(jìn)行多次治療的特點(diǎn)。目前，該公司的目標(biāo)治療領(lǐng)域涵蓋遺傳性疾病，眼科，腫瘤學(xué)，代謝性疾病，血液學(xué)，中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和炎癥性疾病。
誠然，開發(fā)突破性基因療法的道路上，必定會(huì)遇見難以攻克的阻礙。但一旦取得成功，這將會(huì)為基因療法打開新的局面，為人類疾病的治療帶來革命性的療法。
題圖來源：123RF
[1] Flagship Unveils Newest Pioneering Platform: Ring Therapeutics, Retrieved December 19, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-unveils-newest-pioneering-platform-ring-therapeutics-300976832.html[2] Ring Therapeutics is developing a new way to deliver gene therapy, Retrieved December 19, 2019, from https://www.statnews.com/2019/12/19/ring-therapeutics-is-developing-a-new-way-to-deliver-gene-therapy/[3] Flagship bankrolls quest to create gene therapy 2.0, with new viral delivery tech in hand, Retrieved December 19, 2019, from https://endpts.com/flagship-bankrolls-quest-to-create-gene-therapy-2-0-with-new-viral-delivery-tech-in-hand/
