2019年40款藥物獲BTD認定：默沙東、諾華等巨頭你追我趕，國產(chǎn)企業(yè)緊隨其后

默沙東、諾華、強生、百時美施貴寶、新基、羅氏、勃林格殷格翰、拜耳等8家制藥巨頭，在2019年共有12款新藥獲得FDA突破性療法認定。其中，默沙東3款，強生旗下楊森集團、諾華各2款。國產(chǎn)抗癌新藥澤布替尼成2019年首款獲得BTD資格認定藥物。

認識突破性療法

2012年7月9日，繼優(yōu)先審評、加速批準和快速通道之后，F(xiàn)DA簽署了《安全與創(chuàng)新法案》（FDASIA），開啟了突破性療法（Breakthrough Therapy Designation，BTD）的審批通道。得益于此，諸多用于治療嚴重或危及生命的疾病的新藥獲得了提前或加速批準。

2013年，F(xiàn)DA首次使用該審評方式加快藥物審批。2013年11月，羅氏/Genentech的Gazyva(obinutuzumab) 和強生/ Pharmacyclics的Imbruvica (ibrutinib) 成為最早以突破性療法認定途徑獲得FDA批準的兩個腫瘤藥。

突破性療法的指定標準是，初步臨床實驗證據(jù)必須能夠證明，與現(xiàn)有藥品或療法相比，該藥物在一個或多個“臨床有意義”的終點指標上有“實質(zhì)性改善”，例如在臨床開發(fā)早期就觀察到了實質(zhì)性的治療效果。而是否有“實質(zhì)性改善”，取決于該藥物治療效果的程度（如有效性的持續(xù)時間）和觀察到的臨床結(jié)局（Clinical outcome）。

處于研發(fā)階段的新藥一旦獲得FDA突破性療法認定資格，便能享受一系列優(yōu)惠待遇，包括快速通道藥物所享有的所有特權(quán)、FDA官員的悉心指導（早在Ⅰ期臨床開發(fā)階段便可開始，以推進一項高效藥物開發(fā)計劃的實施），以及有高級管理者和資深評審人員參與，對開發(fā)計劃進行積極協(xié)作性的跨學科評審。

這些優(yōu)惠待遇預示著該藥物有較高的上市可能性，以及各種利好政策將接踵而至。但需要注意的是，獲得BTD認證，并不意味著這款藥物一定能夠被FDA批準上市。并且，如果藥物在開發(fā)后期未能達到早期期望值，F(xiàn)DA則可以撤銷其BTD資格。

11月FDA突破性療法認定盤點

據(jù)動脈網(wǎng)動觀不完全統(tǒng)計，截至11月30日，全球在2019年共有40款藥物獲得美國FDA突破性療法認定。

在享譽全球的制藥巨頭中，默沙東、諾華、強生、百時美施貴寶、新基、羅氏、勃林格殷格翰、拜耳等8家公司，在2019年共有12款新藥獲得認證。其中，默沙東有3款藥物獲得突破性療法認定，強生旗下楊森集團、諾華各有2款藥物先后獲得認證。

需要注意的是，在默沙東獲得認證的3款藥物中，有2款是自主研發(fā)的藥物單獨獲得認證，另一款藥物KEYTRUDA則與衛(wèi)材的LENVIMA組成聯(lián)合療法，獲得FDA突破性療法認定。

同樣的，百時美施貴寶也是與Nektar合作，通過Opdivo和NKTR-214組成免疫組合療法獲得認定。（PS：由于動觀表格一次只能關(guān)聯(lián)一家公司，因此這兩款組合型突破性療法分別只關(guān)聯(lián)了默沙東、百時美施貴寶。）

值得一提的是，2019年第一款獲得突破性療法認定的藥物由我國企業(yè)研發(fā)。1月15日，本土新藥研發(fā)企業(yè)百濟神州的一項在研抗腫瘤藥——BTK抑制劑BGB-3111 (zanubrutinib)，被FDA授予突破性療法認定。這是中國大陸自主研發(fā)的抗癌新藥首次獲得FDA突破性療法認定，對于中國創(chuàng)新藥來說具有里程碑意義。

數(shù)據(jù)來源：動觀

勃林格殷格翰的小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib）用于治療慢性進行性纖維化間質(zhì)性肺?。↖LD）患者。2014年，Ofev已經(jīng)獲得治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的突破性療法認定，并已批準上市。目前，勃林格殷格翰已經(jīng)向監(jiān)管機構(gòu)遞交了該項新療法的監(jiān)管申請。

Ofev是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時阻斷3種生長因子受體，包括血管內(nèi)皮生長因子受體，血小板源性生長因子受體，以及成纖維細胞生長因子受體，有效抑制纖維化過程中的信號通路。

今年9月，Ofev還在美國獲批用于延緩系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺病（SSc-ILD）成人患者的肺功能下降，這是治療這一罕見肺部疾病的首款獲批療法。

勃林格殷格翰肺纖維化療法Ofev獲FDA突破性療法認定

10月11日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，F(xiàn)DA授予其小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib）突破性療法認定，用于治療慢性進行性纖維化間質(zhì)性肺?。↖LD）患者。2014年，Ofev已經(jīng)獲得治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的突破性療法認定，并已批準上市。目前，勃林格殷格翰已經(jīng)向監(jiān)管機構(gòu)遞交了該項新療法的監(jiān)管申請。

Zejula由Tesaro公司研制，強生旗下公司楊森于2016年4月與Tesaro簽訂一項全球（日本除外）合作及許可協(xié)議，獲得Zejula治療前列腺癌的獨家權(quán)利。

楊森正在開展III期臨床研究MAGNITUDE，評估Zejula聯(lián)合Zytiga（醋酸阿比特龍）和潑尼松治療轉(zhuǎn)移性前列腺癌成人患者，該研究入組的患者是比GALAHAD研究更為廣泛的更早期的mCRPC疾病患者。此外，楊森也正在開展一項I/II期研究QUEST，評估Zejula的組合療法治療mCRPC患者。

Zejula的活性藥物成分為niraparib，這是一種口服、小分子、高度選擇性多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可利用DNA修復途徑的缺陷，優(yōu)先殺死癌細胞，這種作用模式賦予了該藥治療存在DNA修復缺陷的廣泛類型腫瘤的潛力。PARP與廣泛的腫瘤類型相關(guān)，包括乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌等。

在美國和歐盟，Zejula于2017年獲批用于接受鉑類化療后病情緩解（部分緩解或完全緩解）的復發(fā)性卵巢癌成人患者的維持治療，無論腫瘤BRCA突變或其他生物標志物狀態(tài)如何。值得一提的是，Zejula是首個在用藥之前不需進行BRCA或其它生物標志物檢測的PARP抑制劑，能讓更多卵巢癌患者獲益。

截止目前，在全球范圍，已有4款PARP抑制劑獲得監(jiān)管批準上市，另外3款分別為阿斯利康Lynparza（利普卓）、Clovis公司Rubraca、輝瑞Talzenna。

楊森制藥Zejula獲FDA突破性藥物資格 治療轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌患者

強生旗下楊森制藥宣布FDA已授予PARP抑制劑類抗癌藥Zejula（中文品牌名：則樂，通用名：niraparib，尼拉帕利）突破性藥物資格，用于治療先前已接受紫杉烷化療和雄激素受體（AR）靶向藥物治療、攜帶BRCA1/2基因突變的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌患者。Zejula的活性藥物成分為niraparib，這是一種口服、小分子、高度選擇性多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑。

Gazyva是是羅氏旗下基因泰克研發(fā)的藥物，該藥一款對抗體Fc片段進行糖基化改造（glycoengineered）的抗CD20抗體，它具有更好的清除組織中B細胞的能力。

近年來的科學研究顯示，組織中存在的B細胞在狼瘡性腎炎中起到重要作用，它們需要被完全清除。Gazyva曾獲得FDA批準治療慢性淋巴細胞白血病，美國FDA已經(jīng)授予Gazyva突破性療法認定，用于治療狼瘡性腎炎成人患者。

狼瘡性腎炎是系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的一種嚴重并且危及生命的表現(xiàn)。它因為腎臟炎癥反應(yīng)而產(chǎn)生，而增生性狼瘡腎炎則是最為嚴重的狼瘡性腎炎形式，患者轉(zhuǎn)變?yōu)榻K末期腎病和死亡的風險很高。目前美國尚無FDA批準的用于狼瘡性腎炎的藥物。

FDA授予基因泰克Gazyva治療狼瘡性腎炎突破性療法指定

9月18日，羅氏集團成員Genentech宣布，F(xiàn)DA已授予Gazyva?（obinutuzumab）突破性治療指定（BTD），用于患有狼瘡性腎炎的成年人。該指定基于成人患有增生性狼瘡性腎炎的II期NOBILITY研究數(shù)據(jù)，研究顯示，與安慰劑加上標準治療相比，Gazyva與標準治療（霉酚酸酯或霉酚酸和皮質(zhì)類固醇）相結(jié)合，療效更高。

強生旗下楊森公司的在研疫苗，可以預防呼吸道合胞病毒（RSV）在60歲及以上老年人中造成的嚴重呼吸道疾病。該突破性療法認定代表著在預防RSV感染方面的一個重要突破。

楊森公司的RSV預防性疫苗是其正在開發(fā)的疫苗組合中的一部分，這些在研疫苗針對世界上尚未被滿足需求最高的領(lǐng)域。這款在研RSV預防性疫苗，利用了楊森公司腺病毒載體平臺的獨特特性，將表達RSV病毒融合蛋白的轉(zhuǎn)基因包裝在腺病毒載體中。

該突破性療法的認定是基于楊森公司RSV疫苗的臨床數(shù)據(jù)。與現(xiàn)有標準護理相比，該疫苗顯示出具有臨床意義的改善。目前，RSV疫苗正處于2b期概念驗證性研究之中，主要研究其在65歲及以上老年人中預防RSV的安全性和有效性。

楊森預防性RSV疫苗獲FDA突破性療法認定

2019年9月4日，強生旗下的楊森公司宣布，美國FDA授予其在研疫苗突破性療法認定，預防呼吸道合胞病毒（RSV）在60歲及以上老年人中造成的嚴重呼吸道疾病。該突破性療法認定代表著在預防RSV感染方面的一個重要突破。這款在研RSV預防性疫苗，利用楊森公司腺病毒載體平臺的獨特特性，將表達RSV病毒融合蛋白的轉(zhuǎn)基因包裝在腺病毒載體中。

capmatinib（INC280）是一種研究性、口服、強效、選擇性MET抑制劑，此次獲得突破性療法認定，主要用于一線治療攜帶MET外顯子14跳躍突變（MET exon14 skipping）的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌。

capmatinib由諾華于2009年從Incyte公司授權(quán)獲得。根據(jù)協(xié)議，Incyte授予諾華開發(fā)和商業(yè)化capmatinib及某些后續(xù)化合物用于所有適應(yīng)癥的全球獨家權(quán)利。

事實上，在此次授予突破性療法認定之前，F(xiàn)DA還授予capmatinib治療接受含鉑化療期間或之后疾病進展、攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的突破性療法認定。在美國和日本，capmatinib還被授予了孤兒藥資格（ODD）。

諾華強效MET抑制劑capmatinib獲美國FDA二個突破性藥物資格

瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）宣布FDA已授予腫瘤學新藥MET抑制劑capmatinib（INC280）一線治療攜帶MET外顯子14跳躍突變（MET exon14 skipping）的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的突破性藥物資格（BTD）。之前，F(xiàn)DA還授予了capmatinib治療接受含鉑化療期間或之后疾病進展、攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的BTD。

Keytruda（pembrolizumab）與Lenvima（lenvatinib）組合療法，用于一線治療不能局部治療的晚期不可切除的肝細胞癌（HCC）患者。

Keytruda是默沙東公司開發(fā)的重磅PD-1抑制劑，而Lenvima是衛(wèi)材公司開發(fā)的口服蛋白激酶抑制劑。這是Keytruda+Lenvima免疫療法組合獲得的第三個突破療法認定，基于1b期試驗KEYNOTE-524/Study 116的最新中期結(jié)果。

PD-1抑制劑Keytruda已經(jīng)獲得FDA批準，治療非小細胞肺癌（NSCLC）、小細胞肺癌（SCLC）、頭頸癌、肝細胞癌（二線治療先前已接受靶向藥物sorafenib治療的肝細胞癌患者）、腎癌等10多種癌癥適應(yīng)癥。2018年7月，Keytruda（可瑞達，帕博利珠單抗）在中國獲批，治療一線治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者，成為了中國首個用于治療晚期黑色素瘤的PD-1抑制劑藥物。2019年3月，Keytruda聯(lián)合培美曲塞、順鉑在中國獲批，一線治療EGFR和ALK陰性的轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細胞肺癌。

Lenvima是一款口服酪氨酸激酶抑制劑，2018年6月獲得FDA批準一線治療無法切除的肝細胞癌患者，成為十年來首款治療肝癌的新系統(tǒng)療法。2018年9月5日，中國國家藥品監(jiān)督管理局已批準Lenvima（樂衛(wèi)瑪，甲磺酸侖伐替尼）單藥治療既往未接受過系統(tǒng)治療的不可切除的肝癌患者。

據(jù)藥明康德報道，默沙東與衛(wèi)材在2018年3月達成合作，共同拓展Lenvima的適應(yīng)癥范圍，并且探索它與Keytruda聯(lián)用治療一系列癌癥類型的效果。根據(jù)協(xié)議，兩家公司將聯(lián)合啟動新的臨床試驗，評估Lenvima和Keytruda構(gòu)成的組合療法在治療6種不同癌癥（子宮內(nèi)膜癌、非小細胞肺癌、肝細胞癌、頭頸癌、膀胱癌和黑色素瘤）中的效果。

默沙東/衛(wèi)材Lenvima+Keytruda組合獲美國FDA第三個突破性藥物資格

7月24日，默沙東（MSD）和衛(wèi)材（Eisai）聯(lián)合宣布，美國FDA已經(jīng)授予Keytruda（pembrolizumab）與Lenvima（lenvatinib）組合療法突破性療法認定，用于一線治療不能局部治療的晚期不可切除的肝細胞癌（HCC）患者。Keytruda是默沙東公司開發(fā)的重磅PD-1抑制劑，而Lenvima是衛(wèi)材公司開發(fā)的口服蛋白激酶抑制劑。這是Keytruda+Lenvima免疫療法組合獲得的第三個突破療法認定，基于1b期試驗KEYNOTE-524/Study 116的最新中期結(jié)果。關(guān)于該試驗的中期數(shù)據(jù)的最新分析在2019年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上公布。

Nektar公司在研療法bempegaldesleukin（NKTR-214）和BMS的PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）構(gòu)成的組合療法，用于治療初治無法切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者。

Bempegaldesleukin是一款傾向與IL-2信號通路中的CD122受體相結(jié)合的激動劑。IL-2信號通路在刺激淋巴細胞的增殖和分化方面具有重要作用，IL-2是最早的癌癥免疫療法之一，然而，IL-2本身會同時激活調(diào)節(jié)性T細胞（Treg）的增殖，這些細胞會起到抑制免疫反應(yīng)的作用。Bempegaldesleukin希望通過選擇性激活I(lǐng)L-2信號通路，刺激CD8+效應(yīng)T細胞，天然殺傷細胞和CD4+輔助T細胞的增殖。

2018年，BMS與Nektar達成數(shù)額高達36億美元的研發(fā)合作，全方位研究bempegaldesleukin與BMS管線中多種免疫檢查點抑制聯(lián)用（包括Opdivo，Yervoy），治療多種癌癥類型的效果。同時，Nektar也與包括輝瑞和武田在內(nèi)的多家藥企達成合作，檢測bempegaldesleukin與其它抗癌療法聯(lián)用的效果。

BMS/Nektar組合療法Opdivo/NKTR-214獲美國FDA突破性療法資格

Nektar Therapeutics與百時美施貴寶（BMS）聯(lián)合宣布，F(xiàn)DA已授予bempegaldesleukin（BEMPEG，NKTR-214）與Opdivo（歐狄沃，通用名：nivolumab，納武單抗）免疫組合療法突破性藥物資格（BTD），用于治療既往未接受治療的不可切除性或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者。目前，評估NKTR-214與Opdivo免疫組合一線治療晚期黑色素瘤患者的III期臨床研究（NCT03635983）正在招募患者。

默沙東旗下獲得FDA突破性療法認定的tepotinib，是一種針對MET外顯子14跳躍突變的非小細胞肺癌（NSCLC）的靶向藥。在次之前，諾華的capmatinib和輝瑞的Xalkori（crizotinib）針對MET突變的NSCLC，也獲得了BTD資格。

和競爭對手capmatinib一樣，tepotinib是一種口服生物活性抑制劑，它通過與發(fā)生c-MET突變的癌細胞結(jié)合而起作用，在NSCLC患者中c-MET作為癌癥驅(qū)動突變的比例僅5%左右。目前還沒有針對性的靶向治療。

默克旗下tepotinib獲得FDA突破性療法認定

美國時間9月11日默克集團宣布，旗下tepotinib已獲得FDA突破性療法認定（BTD）資格，tepotinib是一種針對MET外顯子14跳躍突變的非小細胞肺癌（NSCLC）的靶向藥。

拜耳公司研制的抗癌藥物Aliqopa (copanlisib）獲得此次突破性療法認定，主要用于治療已接受過兩種療法的復發(fā)性邊緣區(qū)淋巴瘤患者。

Aliqopa是一款靜脈注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（phosphatesitol-3-kinase，PI3K）抑制劑。臨床前研究表明Aliqopa能夠在亞納摩爾（sub-nanomolar）水平上抑制主要表達在惡性B細胞中的PI3K-α和PI3K-δ兩種激酶亞型。PI3K信號通路在細胞生長、存活和代謝方面都很重要，該信號通路的失控容易引發(fā)NHL。Aliqopa能誘導腫瘤細胞死亡，并抑制原發(fā)性惡性B細胞的增殖。

Aliqopa能抑制幾種關(guān)鍵的細胞信號通路，包括B細胞受體（BCR）信號轉(zhuǎn)導，CXCR12介導的惡性B細胞趨化性，以及淋巴瘤細胞系中的NFκB信號轉(zhuǎn)導。Aliqopa分別曾于2015年和2017年，獲得了FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療FL和MZL。并于2017年9月獲得了加速批準，用于治療罹患復發(fā)性FL，且已經(jīng)接受了至少兩次全身性療法的成人患者。

拜耳PI3K抑制劑獲FDA突破性療法認定，用于治療淋巴瘤

5月30日，德國拜耳（Bayer）公司宣布其抗癌藥物Aliqopa (copanlisib）獲得了FDA頒發(fā)的突破性療法認定，用于治療已接受過兩種療法的復發(fā)性邊緣區(qū)淋巴瘤（marginal zone lymphoma，MZL）患者。

Pomalyst是新基公司開發(fā)的沙利度胺類似物。它是一款口服抗癌小分子藥物，具有多種作用機制，是新基公司治療多發(fā)性骨髓瘤的基石之一。該藥主要用于治療曾經(jīng)接受過全身性化療的HIV陽性卡波西肉瘤（Kaposi sarcoma）患者，以及HIV陰性卡波西肉瘤患者。

目前，新基公司也在開展多項臨床試驗，在其它癌癥類型中檢驗這款新藥的效果。

本次突破性療法認定是基于Pomalyst在一項1/2期臨床試驗中的表現(xiàn)。這項試驗對22名卡波西肉瘤患者進行了治療，其中15名為HIV陽性，19名曾經(jīng)接受過前期治療。

試驗結(jié)果表明，在HIV陽性患者中，患者的客觀緩解率（ORR）達到60%，完全緩解率（CR）達到20%。在HIV陰性患者中，患者的ORR達到100%，CR達到14%。

新基抗癌新藥獲FDA突破性療法認定

2019年5月14日 ，新基（Celgene）公司宣布，F(xiàn)DA授予其抗癌新藥Pomalyst（泊馬度胺，pomalidomide）突破性療法認定，用于治療曾經(jīng)接受過全身性化療的HIV陽性卡波西肉瘤（Kaposi sarcoma）患者，以及HIV陰性卡波西肉瘤患者。突破性療法將加快新藥的開發(fā)和審評速度。

默沙東公司開發(fā)的V114疫苗是一款15價肺炎球菌多糖結(jié)合疫苗，這款疫苗主要用于6周至18歲嬰幼兒和青少年患者，可以讓接種的患者對15種常見的導致肺炎球菌性疾病的血清型病菌產(chǎn)生免疫反應(yīng)，從而更有效地預防兒童患上肺炎球菌疾?。↖PD）。

在今年1月獲得突破性療法認定的同時，默沙東正著手開發(fā)V114用于成人預防IPD，這2種適應(yīng)癥彼時均處于III期臨床開發(fā)階段。

今年5月，默沙東（MSD）宣布，該公司開發(fā)的15價肺炎球菌結(jié)合疫苗V114在2期臨床試驗中達到主要終點。

在6-12周健康嬰兒中，與已有13價肺炎球菌結(jié)合疫苗（PCV13）相比，對兩款疫苗共同覆蓋的13種血清型的預防達到非劣效性標準。同時能夠引發(fā)嬰兒對額外兩種血清型（22F和33F）的免疫反應(yīng)。這些結(jié)果支持默沙東繼續(xù)進行這一疫苗的3期臨床試驗。

默沙東旗下V114疫苗獲FDA授予突破性藥物資格，適用于6周至18歲嬰幼兒、青少年

默沙東（Merck & Co）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予實驗性15價肺炎球菌結(jié)合疫苗V114突破性藥物資格（BTD），用于6周至18歲嬰幼兒和青少年患者預防由疫苗血清型引起的侵襲性肺炎球菌病（IPD）。V114也正在開發(fā)用于成人預防IPD。目前，這2種適應(yīng)癥均處于III期臨床開發(fā)。

crizanlizumab是諾華在2012年通過收購Selexys Pharmaceuticals獲得。此次獲得FDA突破性療法認定資格，該藥物主要用于預防所有鐮狀細胞疾?。⊿CD）基因型患者的血管閉塞性危象（VOCs）。

鐮狀細胞疾病是一種遺傳性血紅蛋白分子功能紊亂疾患，當血紅蛋白分子暴露在各種環(huán)境中，紅細胞血紅蛋白發(fā)生聚合，扭曲變形成鐮狀。P-選擇素驅(qū)動血管閉塞過程，這是一種鐮狀細胞病的痛苦并發(fā)癥，一般在血管循環(huán)被鐮狀紅細胞阻塞時發(fā)生。該疾病最嚴重的病癥形式之一是急性胸部綜合征，當血液流向肺部時受到限制。

Crizanlizumab是一種人源化單克隆抗體，可與P-選擇素結(jié)合，后者是一種在內(nèi)皮細胞和血小板表面發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)，在血小板內(nèi)皮細胞表達，主要引起細胞間相互作用，參與血栓形成或鐮刀細胞病相關(guān)疼痛危象。

諾華crizanlizumab獲FDA突破性療法認定，用于預防鐮狀細胞病疼痛危象

諾華單克隆抗體候選藥物crizanlizumab（SEG101）獲得FDA突破性療法認定資格，用于預防所有鐮狀細胞疾病基因型患者的血管閉塞性危象。Crizanlizumab是一種人源化單克隆抗體，可與P-選擇素結(jié)合，后者是一種在內(nèi)皮細胞和血小板表面發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)，在血小板內(nèi)皮細胞表達，主要引起細胞間相互作用，參與血栓形成或鐮刀細胞病相關(guān)疼痛危象。

雖然獲得FDA突破性療法認定不是該藥物100%的上市保障，但對制藥企業(yè)研發(fā)工作的激勵作用很明顯，并且能夠幫助企業(yè)獲得資本市場的青睞和助力。尤其對于非巨頭型制藥企業(yè)而言，這種影響更為明顯。