Beam公司的成立標(biāo)志著，最新的基因編輯技術(shù)進(jìn)入實際應(yīng)用的日子離我們不遠(yuǎn)。
這三位基因編輯技術(shù)的大牛是哈佛大學(xué)和麻省理工大學(xué)Broad研究所的張鋒，哈佛大學(xué)教授劉如謙（David R Liu）和麻省總醫(yī)院病理學(xué)副主任J Keith Joung。
三劍客都是美國納斯達(dá)克上市公司Editas的科學(xué)創(chuàng)始人。
其他的兩位科學(xué)創(chuàng)始人是：加州大學(xué)伯克利的Jennifer Doudna和哈佛大學(xué)的George Church.
2017年，一場CRISPR專利之爭導(dǎo)致張鋒與doudna對簿公堂。
如今，五人中的三劍客再聯(lián)手，發(fā)起一個專注基因編輯的藥物研發(fā)公司。
CRISPR技術(shù)是目前基因編輯的大熱門，而這個新公司，Beam（光柱）療法就把重點放在多種基因編輯上，從而開發(fā)精準(zhǔn)藥物，治療基因突變導(dǎo)致的一系列疾病。
許多基因遺傳疾病都是罕見病，或是疑難雜癥。目前很多罕見疾病都沒有可用的療法。
而基因編輯技術(shù)提供了一個根本解決方案。
這是因為，使用基因編輯技術(shù)，研究人員可用在基因組內(nèi)進(jìn)行單堿基改變，無需切割DNA或是RNA蛋白，從而根本修復(fù)治病基因的突變。
三人都耳熟能詳，但是最出名的還是張鋒。這個80后年輕人不僅是Broad研究所最年輕的核心成員，也是其中最有成就的。在34歲時，張鋒就將他所倡導(dǎo)的CRISPR基因編輯推到風(fēng)口浪尖。
（Broad研究所的張鋒）
聯(lián)合波士頓兒童醫(yī)院，張鋒通過改變一小段DNA，避開鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）背后的遺傳缺陷，為治療諸如地中海貧血等一系列血紅蛋白疾病開辟了一條新路。
在他29歲時，就在波士頓的研究所里受邀建立了自己的研究團(tuán)體。
而哈佛大學(xué)的劉如謙則是化學(xué)方面的高手。他的研究團(tuán)隊，劉集團(tuán)（Liu Group）的主要研究興趣包括：（i）使用DNA模板化有機(jī)合成技術(shù)發(fā)現(xiàn)治療的合成分子， （ii）針對下一代療法的基因組編輯蛋白質(zhì)的表征和工程化; 和（iii）改變?nèi)梭w細(xì)胞中信息流動的蛋白質(zhì)的實驗室篩選和體內(nèi)遞送。
（劉如謙實驗室的網(wǎng)站）
而麻省總醫(yī)院的病理專家joung擁有自己的試驗室（Joung Lab），在他的領(lǐng)導(dǎo)下，研究人員的工作主要集中在兩個方面：第一，開發(fā)基因組編輯技術(shù)，尋求安全地特異性地修飾細(xì)胞中遺傳物質(zhì)的遺傳性核酸序列，從而實現(xiàn)快速反向遺傳學(xué)研究，可能用于治療性的應(yīng)用。
第二，表觀基因組編輯，它是指可用于研究基因調(diào)控機(jī)制的靶基因調(diào)控狀態(tài)的瞬時修飾。
(麻省總醫(yī)院病理專家J Keith Joung）
三人再次聯(lián)手，讓投資人趨之若鶩。
剛一開張，知名投資公司就猶如飛蛾撲火，紛呈迭至。F-Prime Capital Partners和Arch Venture Partners共同領(lǐng)導(dǎo)，共投資8700萬美元（約合5億人民幣）系列A輪。
他們最看好的，就是Beam擁有哈佛大學(xué)的權(quán)利，劉實驗室開發(fā)的兩個基因編輯CRISPR技術(shù)相關(guān)蛋白9（Cas9）基礎(chǔ)編輯平臺。
此外，Beam公司還擁有Broad和哈佛大學(xué)的選項，用于授權(quán)開發(fā)張鋒的基于Cas13的RNA基編輯技術(shù)。
這兩個許可都是用于用于人類的新藥開發(fā)使用。
Beam還與Editas簽有許可協(xié)議，其中包括獨家授權(quán)在劉集團(tuán)和Joung實驗室開發(fā)的基礎(chǔ)編輯技術(shù)。
Beam的管理團(tuán)隊還包括首席執(zhí)行官John Evans，他是Arch風(fēng)險投資合伙人（Venture Partner，VP），曾在Agios 制藥公司擔(dān)任高級副總裁，同時擔(dān)任Moderna 療法的傳染病首席科學(xué)家。
